핵심 요약

  • 크리스퍼는 DNA 서열을 정밀하게 바꾸는 기술이다. 제니퍼는 유전질환 치료에 이미 쓰였으며, 앞으로는 적용 범위를 넓히는 일이 중요하다고 설명했다.
  • 시드는 AI로 질병 표적을 찾고 여러 종류의 치료 분자를 설계해 임상시험으로 이어가는 구상을 제시했다. 이는 개발 목표이며, 신약의 성공을 뜻하지는 않는다.
  • 생물학 데이터는 양이 많아도 측정 방식이 달라 결합하기 어렵다. 발표된 연구 중 어떤 결과를 신뢰할 수 있는지도 아직 가려내기 어렵다.
  • 분자의 구조와 작용을 예측하는 능력이 발전해도, 그 결과를 사람에게 안전하고 효과적인 치료로 구현하는 일은 별개의 과제로 남는다.

크리스퍼의 활용 범위와 확대 과제

제니퍼는 크리스퍼를 DNA 서열을 정밀하게 바꾸는 기술로 설명했다. 연구실에서 널리 쓰이고 있으며 유전질환을 치료하는 데 실제로 활용된 사례도 있다고 말했다. 현재 자신이 집중하는 과제는 이 기술을 더 많은 사람에게 적용할 수 있도록 규모를 키우는 일이다. 다른 기술과 결합하면서 몸의 여러 조직에 적용할 가능성도 커지고 있다는 설명이다.

그가 예상하는 가까운 시기의 큰 영향은 의료보다 농업 분야에 있다. 제니퍼는 소속 연구소가 UC 데이비스 연구자들과 가뭄에 강한 벼를 개발하고 있으며, 다른 나라에서도 이를 활용하는 작업을 진행 중이라고 말했다. 소의 몸속 미생물이 만드는 메탄을 줄이도록 관련 유전자를 조절하고, 그 에너지가 우유와 고기 생산에 쓰이게 하려는 연구 프로그램도 소개했다. 이는 진행 중인 작업에 관한 설명이지, 효과가 확립됐다는 발표는 아니다.

AI 신약 개발은 무엇을 바꾸려 하나

시드는 신약 개발에서 질병에 관여하는 표적을 찾는 단계부터 사람을 대상으로 하는 임상시험까지 여러 단계가 느리고 비용이 많이 든다고 봤다. 그가 참여하는 기업은 현재 특히 표적에 작용할 새로운 분자를 찾는 데 집중하고 있다. 표적을 알아낸 뒤에는 그 작용을 켜거나 끌 치료 수단을 찾아야 한다.

치료제는 아스피린 같은 작은 분자뿐 아니라 항체 등 생물학적 제제, RNA를 이용하는 약물, 유전자 치료제처럼 형태가 다양하다. 시드는 각 종류의 데이터로 기반 모델을 만들고 새로운 분자를 생성한 뒤 임상시험으로 이어가는 구상을 설명했다. 당시 허가된 RNA 약물이 약 5개이며 10년 안에 약 50개가 될 것이라는 전망도 내놓았다. 이 수치는 시드의 예측이다.

암 치료에서 여러 약물을 함께 생각하는 이유

시드는 암세포 안의 유전자 변화뿐 아니라 암이 자라는 주변 환경도 중요하다고 설명했다. 따라서 치료 표적을 찾을 때 어떤 유전자를 활성화하거나 억제할지와 함께, 그 변화가 암에 어떤 영향을 미칠지를 살펴야 한다.

그는 암 치료에서 병용요법, 즉 여러 약물을 함께 쓰는 방법을 강조했다. 약물에 대한 저항성이 생기는 문제를 다루려면 서로 다른 치료제를 조합할 필요가 있다는 주장이다. 한 기업이 여러 종류의 치료제를 개발한다면 조합을 시험하기가 수월해질 수 있지만, 각기 다른 기업이 보유한 약물을 함께 개발하는 일은 어렵다고 말했다. 과거 소아 급성 림프구성 백혈병 치료에 여러 약물을 조합한 사례를 들며, 약물 종류를 가로질러 탐색할 수 있는 규모가 필요하다고 설명했다.

예측을 가로막는 데이터와 검증의 문제

제니퍼는 AI가 유전자를 바꿨을 때의 효과를 예측하는 데 도움을 줄 수 있다고 봤다. 그러려면 학습에 쓸 데이터의 질이 뒷받침돼야 한다. 생물학 데이터는 많이 공개돼 있지만 측정 방식이 서로 달라 합치기 어렵고, 공개된 자료에서도 필요한 정보가 빠져 있는 경우가 있다고 지적했다.

분자 구조 예측도 중요한 도구가 됐다. 제니퍼는 알파폴드가 단백질의 입체 형태를 예측하는 데 쓰이며, 단백질과 다른 분자가 어떻게 상호작용할지 이해하는 데도 이런 도구가 유용하다고 설명했다. 한 번도 자연에서 발견되거나 시험되지 않은 분자의 구조와 행동을 예측하는 방향으로 연구가 발전하고 있지만, 아직 해결된 문제는 아니라고 선을 그었다.

시드는 기존 분자 목록에서 표적에 맞는 것을 찾는 방식에서 나아가 새로운 화학 구조를 생성하려 한다고 말했다. 동시에 연구 결과의 오류와 재현성 문제를 제기했다. 제니퍼 역시 발표된 연구 중 무엇을 믿어야 할지 판별하는 해법은 아직 모르며, 사람의 개입이 계속 필요할 것으로 봤다. 대화에서는 AI가 논문의 신뢰도를 예측하고 중요한 결과를 다시 측정하도록 돕는 방안도 제안됐지만, 제니퍼는 이에 회의적인 태도를 보였다.

치료가 널리 쓰이기 위한 조건

제니퍼는 향후 25년 안에 크리스퍼가 희귀질환의 표준 치료가 되기를 바란다고 말했다. 이를 위해서는 비용을 낮추고 제조를 쉽게 하며 비용을 부담할 주체를 설득해야 한다고 덧붙였다. 심혈관질환이나 당뇨병의 위험을 높이는 유전자를 미리 조절하는 예방적 활용도 희망으로 제시했다. 특정 조직에서 필요한 유전자를 바꿀 수 있어야 한다는 조건이 따른다.

시드는 치료제의 가격을 낮추고 세계적으로 공급하는 일이 중요하다고 봤다. 자신이 참여한 기업의 인도 CAR-T 세포 치료를 예로 들며, 미국에서 60만 달러인 치료를 인도에서는 4만 달러에 제공한다고 말했다. 말라리아와 약제내성 결핵 같은 감염병에도 관련 기술을 적용할 가능성을 전망했다.

두 사람이 제시한 AI의 역할은 표적과 분자를 더 잘 찾는 데 있다. 다만 데이터의 신뢰성을 가리고 예측을 검증하며 실제 환자에게 치료를 전달하는 과정까지 풀어야 그 가능성이 치료 성과로 이어진다.